Bé Opal Sandy sinh ra đã không thể nghe thấy gì do bệnh thần kinh thính giác - một rối loạn thính giác khiến việc truyền tín hiệu từ tai trong đến não bị suy giảm. Bệnh này có thể nguy cơ xảy ra ở tất cả mọi người ở mọi lứa tuổi, từ trẻ sơ sinh đến tuổi trưởng thành, theo The Guardian ngày 9.5.
Bé Opal Sandy (giữa) cùng cha mẹ.
Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust
Sau khi được truyền một bản sao gien trong cuộc phẫu thuật đột phá chỉ kéo dài 16 phút, em bé 18 tháng tuổi này đã có thể nghe được gần như hoàn hảo. Cha mẹ bé Opal đã thốt lên khi nhận ra con mình có thể nghe được sau lần đầu tiên điều trị bệnh. "Tôi thật sự không thể tin được. Mọi thứ thật điên rồ", mẹ của bé Opal nói.
Giáo sư Manohar Bance, bác sĩ phẫu thuật tai chính của cuộc thử nghiệm, cho biết kết quả ban đầu "tốt hơn những gì tôi kỳ vọng". "Chúng tôi thu được kết quả rất đột phá từ bé Opal, nó rất gần với việc phục hồi thính giác bình thường. Vì vậy, chúng tôi hy vọng nó có thể là một phương pháp chữa trị tiềm năng", ông Bance nói.
Theo ông Bance, bé Opal là bệnh nhân đầu tiên trên toàn cầu được điều trị bằng phương pháp này và là bệnh nhân trẻ nhất được thực hiện cho đến nay. Cuộc thử nghiệm chỉ là bước khởi đầu của liệu pháp gien. Nó đánh dấu một kỷ nguyên mới trong việc điều trị bệnh điếc.
Bé Opal được điều trị tại bệnh viện Addenbrooke, trực thuộc Bệnh viện Đại học Cambridge NHS Foundation Trust (Anh) - nơi đang tiến hành thử nghiệm liệu pháp gien Chord. Thử nghiệm lâm sàng Chord tổng thể bao gồm 3 phần, trong đó có bé Opal chỉ được điều trị bằng liệu pháp gien liều thấp ở một tai.
Một nhóm 3 trẻ khác sẽ nhận liều lượng cao hơn ở một bên tai. Sau đó, nếu thử nghiệm được chứng minh là an toàn thì sẽ có nhiều trẻ em được tiêm liều vào cả 2 tai cùng một lúc. Tổng cộng, 18 trẻ em trên toàn thế giới sẽ được tuyển chọn vào thử nghiệm. Nhiều trẻ em bị điếc từ Anh, Tây Ban Nha và Mỹ đang được tuyển chọn vào cuộc thử nghiệm và tất cả sẽ được theo dõi trong 5 năm.
Cố vấn chính sách cấp cao tại Hiệp hội Trẻ em điếc quốc gia Anh Martin McLean, cho biết bệnh điếc không nên là rào cản đối với hạnh phúc hay sự phát triển toàn diện của trẻ. "Nhiều gia đình sẽ hoan nghênh những phát hiện mới này và chúng tôi mong muốn được biết về kết quả lâu dài đối với những đứa trẻ được điều trị".
Bình luận (0)