Những “em bé bong bóng” buộc phải sống trong điều kiện vô trùng từ nhỏ vì việc không có hệ miễn dịch khiến các em có thể chết vì những căn bệnh thông thường nhất.
Tuy nhiên, nghiên cứu mới đây của các nhà khoa học tại bệnh viện nhi St. Jude ở thành phố Memphis, bang Tennessee (Mỹ) đang mở ra cơ hội cho những đứa trẻ mắc chứng rối loạn gien có tên viết tắt là X-SCID này.
Theo BBC, phương pháp điều trị mới được thực hiện bằng cách thu thập tủy xương của bệnh nhi và chỉnh sửa những khiếm khuyết gien trong ADN của bệnh nhi ngay sau khi sinh. Gien dùng để chỉnh sửa những khiếm khuyết được đưa vào virút HIV và sau đó tiêm vào cơ thể bệnh nhi. Các bác sĩ cho biết phương pháp này không khiến virút HIV phát triển thành bệnh AIDS.
Các bác sĩ đang theo dõi tình trạng của 8 bệnh nhi, được chữa trị từ 6-24 tháng trước và hiện đều có kết quả tích cực. Một bệnh nhi phải điều trị lần thứ hai như hiện cũng đã ổn định. Kết quả nghiên cứu vừa được đăng trên tạp chí y khoa uy tín New England Journal of Medecine hôm 17.4.
Cậu bé Gael Jesus Pino Alva là một trong những bệnh nhi được điều trị theo phương pháp mới
|
Bác sĩ Ewelina Mamcarz, tác giả của nghiên cứu, cho biết các bệnh nhi đều có phản ứng tốt với vắcxin và các em đã có đủ tế bào miễn dịch giúp ngăn ngừa nhiễm bệnh khi tiếp xúc với thế giới bên ngoài.
Trường hợp mắc chứng X-SCID nổi tiếng nhất là bệnh nhi David Vetter sinh năm 1971 tại Mỹ. Được đặt biệt danh là “cậu bé bong bóng”, Vetter được đặt trong một buồng cách ly bằng nhựa từ khi mới sinh ra và sống trong đó cho đến năm 6 tuổi.
Cơ quan Hàng không vũ trụ Mỹ (NASA) sau đó thiết kế cho Vetter một bộ quần áo bằng nhựa đặc biệt nhưng Vetter cũng chỉ có thể sống đến năm 1984. Tỷ lệ trẻbị mắc X-SCID là 1/100.000 và hầu hết là các bé trai, theo Thư viện Y khoa quốc gia Mỹ.
Phương pháp điều trị chứngX-SCID tốt nhất hiện nay là cấy tủy. Tuy nhiên hơn 80% những bệnh nhân này không tìm được người hiến tủy tương thích.
Bình luận (0)