Cậu bé này là Antonio Carvajal, 14 tuổi, ở thành phố Miami, bang Florida (Mỹ). Ngay từ khi sinh ra, Antonio đã bị chẩn đoán mắc bệnh ly thượng bì bóng nước (EB), theo báo Daily Mail (Anh).
Loại thuốc nhỏ mắt mới đã giúp cậu bé Antonio Carvajal khôi phục lại thị lực
MINH HỌA: SHUTTERSTOCK
Đây là căn bệnh di truyền hiếm gặp, hình thành do khiếm khuyết trong gien chịu trách nhiệm sản xuất collagen 7, loại protein giúp các lớp da dính lại với nhau. Hậu quả là khiến da người mắc dễ bị bong tróc. Với trường hợp của Antonio, da cậu bé không chỉ bị phồng rộp khắp người mà nhãn cầu còn tích tụ nhiều mô sẹo. Qua thời gian, tình trạng này khiến cậu không còn thấy gì và bị mù.
Gia đình Antonio ban đầu sống ở Cuba. Vào năm 2012, nhờ một loại thị thực đặc biệt mà cậu và gia đình được đến Mỹ để trị bệnh. Ban đầu, cậu bé Antonio tham gia một thử nghiệm liệu pháp gien.
Liệu pháp gien này gọi là Vyjuvek. Các nhà khoa học sẽ dùng virus herpes simplex đã bị vô hiệu quả để mô phỏng lại hoạt động của gien bị khiếm khuyết. Họ trộn với gel để thoa lên da người bệnh.
May mắn là liệu pháp này hiệu quả và da Antonio đã cải thiện. Lúc này, người trực tiếp điều trị cho cậu bé là bác sĩ Alfonso Sabater tại Viện Mắt Bascom Palmer, thuộc Hệ thống Y tế Đại học Miami (Mỹ), lại nảy ra sáng kiến mới. Ông thắc mắc không biết liệu pháp mới này có hiệu quả nếu áp dụng lên mắt Antonio hay không.
Bác sĩ Sabater đã dùng liệu pháp gien Vyjuvek để tạo ra loại thuốc nhỏ mắt cho bệnh nhi Antonio. Tuy nhiên, loại thuốc nhỏ mắt này lại không trộn với gel như thuốc thoa trên da. Sau 2 năm thử nghiệm trên chuột, các nhà nghiên cứu đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ cho phép dùng trên cậu bé Antonio vì mục đích nhân đạo.
Vào tháng 8.2022, Antonio phẫu thuật mắt phải và được bác sĩ Sabater điều trị bằng dùng thuốc nhỏ mắt mới. Quá trình điều trị diễn ra một cách vô cùng thận trọng. Bệnh nhi Antonio được theo dõi sức khỏe thường xuyên để đảm bảo liệu pháp mới là an toàn.
May mắn là thị lực của Antonio đã cải thiện qua mỗi tháng. Các vết sẹo cũng không xuất hiện lại. Cuối cùng, thị lực mắt phải của cậu bé đã hồi phục gần mức hoàn hảo là 20/25.
Qua đến đầu năm 2023, bác sĩ Sabater đã tiếp tục điều trị mắt trái cho bé Antonio. Thị lực mắt trái cũng đã hồi phục ở mức 20/25. Liệu pháp Vyjuvek vì không thể tác động đến gien bị khiếm khuyết nên Antonio phải dùng thuốc định kỳ.
Thành tựu mới này của bác sĩ Sabater và các cộng sự đã mở ra hy vọng sáng mắt cho hàng triệu người bị mất thị lực do nhiều nguyên nhân khác nhau. Chẳng hạn, liệu pháp này có thể giúp điều trị cho những người bị mất thị lực do chứng loạn dưỡng Fuchs. Đây là căn bệnh dẫn đến khoảng 50% số ca ghép giác mạc ở Mỹ, theo Daily Mail.
Bình luận (0)