Lần đầu tiên điều chỉnh gien trên người sống

Công cụ điều chỉnh gien Crispr được đánh giá là công cụ đầy tiềm năng trong cuộc chiến chống bệnh tật bằng cách phát triển những liệu pháp điều trị cho từng cá nhân trên toàn thế giới. Trong nỗ lực mới nhất nhằm thành thạo kỹ thuật này, nhóm chuyên gia dẫn đầu là bác sĩ chuyên khoa ung thư Lu You của Bệnh viện Tây Trung thuộc Đại học Tứ Xuyên đã tuyển bệnh nhân đầu tiên cho thí nghiệm lâm sàng gồm 10 người. Theo chuyên san Nature, cuộc thí nghiệm mới nhằm mục đích kích hoạt các tế bào miễn dịch bằng công cụ Crispr và truyền trở lại cho bệnh nhân để giúp cơ thể chống chọi ung thư phổi. Do những mối nguy cơ tiềm tàng nếu sử dụng liệu pháp này ở người, nhóm chuyên gia quyết định chỉ điều trị một lần 3 bệnh nhân.

tin liên quan

Bí ẩn gien 'lạ' trong cơ thể người

Các nhà khoa học vừa phát hiện một số ADN không di truyền từ tổ tiên của chúng ta, và điều này có thể thay đổi nhận thức của con người về tiến hóa.

Với tên chính thức là Crispr-Cas9, công cụ điều chỉnh gien đóng vai trò như “cây kéo” phân tử vô cùng chính xác, có thể cắt bỏ những đoạn ADN không mong muốn và chèn vào những đoạn gien được chọn lọc cẩn thận. Đội ngũ của bác sĩ Lu You muốn sử dụng công cụ đó để loại bỏ gien mã hóa protein PD-1, thường được dùng để kiểm soát các tế bào miễn dịch, nhưng đồng thời cũng bị tế bào ung thư lợi dụng để tránh tầm quan sát của hệ miễn dịch. Đây là thao tác được dự kiến có thể bật lên phản ứng miễn dịch chống ung thư, giống như tác động của những loại thuốc kháng thể như Keytruda và Opdivo. Nếu Crispr chứng minh được năng lực và an toàn khi sử dụng, nó có thể thay thế hoặc bổ trợ các loại thuốc trên.

tin liên quan

Tìm ra phương pháp đột phá giúp ngăn ngừa ung thư vú

Các nhà khoa học tuyên bố đã nhận diện được loại tế bào có thể phát triển thành ung thư. Đồng thời, một loại thuốc hiện có sẵn đủ khả ăn trì hoãn, thậm chí ngăn ngừa ung thư hình thành ở những người có nguy cơ cao.

Theo Hãng tin Bloomberg, nhóm chuyên gia sẽ quan sát bệnh nhân đầu tiên trong 2 tháng kể từ khi tiêm tế bào đã được chỉnh sửa, và nếu không có gì bất thường xảy ra, quy trình điều trị cho bệnh nhân thứ hai sẽ được khởi động. Nếu nhóm 3 bệnh nhân đầu tiên phản ứng tốt với liệu pháp mới, đội ngũ bác sĩ đẩy mạnh hoạt động thử nghiệm cho nhóm tiếp theo. Để được chọn thử nghiệm lâm sàng, các bệnh nhân phải sở hữu chất đánh dấu sinh học PD-L1 và từng tiếp nhận 3 - 4 dạng điều trị hiện có tại Trung Quốc (bao gồm hóa trị và xạ trị) nhưng không có phản ứng tích cực.

Lâu nay, khái niệm chỉnh sửa gien di truyền luôn là đề tài gây tranh cãi về mặt đạo đức và giới khoa học luôn cảnh báo về nguy cơ Crispr có thể biến thành công cụ “thiết kế” trẻ con như ý. Bên cạnh đó, việc cắt bỏ các gien đã được mặc định sẽ di truyền cho đời sau cũng gây nên những quan ngại về mặt an toàn cho sức khỏe đối tượng.