Theo Daily Mail ngày 22.3, cậu bé Pettit đã trở thành một trong những người đầu tiên ở Mỹ được điều trị bằng gien trị liệu mới vừa được chấp thuận để giúp phục hồi thị lực.
Cậu bé Pettit sinh ra bị một biến đổi gien hiếm gặp làm mất khả năng nhìn nghiêm trọng và gây mù lòa.
Cho đến tháng 12.2017, chưa có phương pháp nào điều trị được căn bệnh của Pettit. Tuy nhiên, sau khi Cục quản lý Dược và Thực phẩm Mỹ (FDA) đồng ý liệu pháp điều trị gien này vào tháng 12.2017, nó đã mở ra một hy vọng mới cho các bệnh nhân bị bệnh này như Pettit.
Khi biết được thông tin về liệu pháp gien này đã được chấp thuận, mẹ của Pettit đã không lãng phí một giây phút nào nữa để điều trị cho cậu bé mặc dù chi phí điều trị rất đắt - đến 870.000 USD cho điều trị.
Trước đó, khi Pettit được 2 tuổi rưỡi, mẹ của cậu bé đã đưa bé đến Iowa với hy vọng sẽ được chọn để điều trị thử nghiệm gien trị liệu này, nhưng các bác sĩ đã từ chối không chọn. Lý do là cậu bé không chịu nổi khi đeo miếng che mắt buộc phải dùng để kiểm tra xem liệu bé có đủ điều kiện để tham gia điều trị thử nghiệm lâm sàng không.
Trong suốt ca phẫu thuật kéo dài một giờ tại Viện Mắt Bascom Palmer trực thuộc Đại học Miami (Mỹ) vào ngày 21.3.2018, bác sĩ Byron Lam và bác sĩ phẫu thuật võng mạc Audina Berrocal cùng với các đồng nghiệp khác của viện đã thực hiện gien trị liệu vào mắt phải của cậu bé Pettit, theo Daily Mail.
Các bác sĩ cẩn thận lấy một ít dịch bên trong mắt của Pettit ra trước khi sử dụng một kim cực nhỏ có kích thước như sợi tóc để tiêm bản sao khỏe mạnh của gien bị đột biến vào dưới võng mạc, tại vùng có ý định sửa chữa chu kỳ nhìn.
Khi được tiêm vào, bản sao này sẽ bắt đầu tái tạo những chỉ thị để làm cho những protein mà các tế bào nhận kích thích ánh sáng cần để thực hiện được chức năng thích hợp, bác sĩ Lam nói với Daily Mail.
Trong một tuần tới, cậu bé Pettit sẽ nhận được gien trị liệu ở mắt còn lại. Các bác sĩ hy vọng thị lực của Pettit sẽ hoàn toàn phục hồi trong 6 tháng tới.
Bình luận (0)