Thuốc dùng để điều trị bệnh máu khó đông loại hemophilia B. Công ty dược cung cấp loại thuốc này là CSL Ltd của Úc. Bộ Y tế Mỹ cũng đã cấp phép lưu hành loại thuốc này, theo hãng tin Reuters.
 |
Để tạo ra liệu pháp gien Hemgenix, các nhà nghiên cứu đã biến đổi gien một loại virus và đưa nó vào cơ thể người |
SHUTTERSTOCK |
Trên thực tế, thuốc là liệu pháp gien có tên Hemgenix, có thể mang đến hiệu quả lâu dài hơn so với một số phương pháp điều trị hiện tại, trong đó có những phương pháp tập trung vào truyền dịch.
Bệnh máu khó đông là một bệnh rối loạn đông máu do di truyền. Người mắc sẽ thiếu yếu tố VIII, yếu tố IX và các yếu tố cần thiết khác để hình thành cục máu đông khi bị thương, khiến máu chảy nhiều. Bệnh có 2 loại chính là hemophilia A và hemophilia B.
Ở người bị hemophilia B, họ thiếu yếu tố IX. Trung bình khoảng 40.000 người thì sẽ có một người mắc hemophilia B. Hemgenix dùng để điều trị loại này.
Liệu pháp gien hoạt động bằng cách dùng một loại virus được biến đổi gien để tạo ra yếu tố IX, nhờ đó giúp người bệnh cải thiện khả năng đông máu.
Liệu pháp gien Hemgenix do Công ty công nghệ sinh học UniQure có trụ sở ở thành phố Amsterdam (Hà Lan) phát triển. UniQure là một trong những công ty nghiên cứu liệu pháp gien hàng đầu thế giới.
Vào tháng 5.2021, công ty dược phẩm CSL Ltd của Úc đã đạt được thỏa thuận với UniQure. Theo đó, CSL Ltd sẽ được độc quyền phân phối Hemgenix trên toàn thế giới, theo Reuters.
Bình luận (0)