Hy vọng chữa HIV từ các liệu pháp tiềm năng

Hơn 10 năm trước, một bệnh nhân HIV người Mỹ tên Timothy Brown đã trở thành trường hợp đầu tiên trên thế giới tạm gọi là “chữa khỏi” bệnh.

Ông Brown được ghép tủy xương từ một người hiến có đề kháng tự nhiên với HIV. Dù đã ngưng thuốc đặc trị ARV, ông Brown cho đến nay vẫn chưa tái phát HIV.

Hồi đầu tháng này, một bệnh nhân HIV tại London (Anh) đã trở thành trường hợp thứ hai trên thế giới không còn vi rút sau khi được ghép tủy của một người kháng HIV. Gần 3 năm kể từ khi tiếp nhận tế bào gốc tủy sống từ một người hiến và sau hơn 18 tháng kể từ khi ngưng thuốc đặc trị ARV, bệnh nhân không còn dấu vết vi rút HIV trong cơ thể, theo Reuters dẫn lời Giáo sư Ravindra Gupta của Đại học London (Anh).

Một trong những liệu pháp chữa trị HIV tối tân là tìm cách hạn chế khả năng tự nhân bản phân tử ARN của loại vi rút này, theo trang labiotech.eu. Công ty Pháp Abivax hồi năm 2017 đã công bố một thí nghiệm cho thấy phương pháp này có thể trở thành liệu pháp chữa HIV. Điểm chính của liệu pháp này là có thể nhắm vào kho dự trữ vi rút HIV “lẩn trốn” trong tế bào người.

“Những phương pháp điều trị hiện tại ức chế sự lưu thông vi rút bằng cách ngăn chặn việc hình thành vi rút mới, song lại không đụng đến kho lưu trữ. Do đó, vi rút sẽ quay trở lại trong vòng 10 - 14 ngày. ABX464 là loại thuốc thử nghiệm đầu tiên cho thấy giúp giảm kho trữ HIV”, ông Hartmut Ehrlich, Tổng giám đốc Hãng Abivax, cho hay.

Thử nghiệm cho thấy ở những người dùng thuốc ABX464 kết hợp với thuốc đặc trị ARV, kho trữ HIV giảm từ 25 - 50% sau 28 ngày so với nhóm chỉ dùng thuốc ARV. Theo ông Ehrlich, yếu tố tiềm năng của ABX464 là không chỉ nhắm vào kho chứa HIV ẩn náu trong hồng cầu mà còn cả những vi rút nấp trong ruột, vốn là ổ lưu trữ vi rút HIV lớn nhất.

Đây là liệu pháp sử dụng chất LRA giúp kích hoạt kho lưu HIV ẩn, tạo điều kiện cho thuốc ARV tiêu diệt vi rút. Năm 2016, một nhóm các trường đại học ở Anh đã báo cáo về những kết quả đầy hứa hẹn từ một bệnh nhân được điều trị bằng phương pháp này.

Gilead, một trong những hãng dược của Mỹ đi đầu trong điều chế thuốc HIV, cũng nhiều lần thử nghiệm lâm sàng liệu pháp tương tự khi cộng tác với Hãng dược Aelix của Tây Ban Nha. Tại Na Uy, Hãng Bionor đang thử nghiệm liệu pháp giống như vậy bằng việc sử dụng vắc xin kép. Một loại vắc xin kích thích sản xuất kháng thể ngăn vi rút HIV không nhân rộng, trong khi loại còn lại tấn công ổ chứa vi rút này.

Năm 2017, một trong những thử nghiệm tiên tiến nhất áp dụng liệu pháp này - do Hãng Mologen có trụ sở tại Berlin (Đức) tiến hành - báo cáo rằng mặc dù có thể giúp kiểm soát nhiễm HIV, nhưng nó không thành công trong việc giảm kho chứa HIV. Và một nghiên cứu gần đây chỉ ra rằng các LRA hiện chỉ tác động chưa tới 5% lượng HIV trong ổ chứa.

Điều khiến cho vi rút HIV nguy hiểm là chúng tấn công vào hệ miễn dịch, khiến người bệnh dễ nhiễm bệnh do không có sức đề kháng. Liệu pháp miễn dịch là giúp tăng cường cho các tế bào miễn dịch chống lại vi rút này. Các nhà khoa học tại Anh và Tây Ban Nha hồi năm 2017 cho biết 5/15 bệnh nhân được thử nghiệm lâm sàng hết sạch vi rút HIV trong vòng 7 tháng mà không dùng thuốc đặc trị ARV, nhờ liệu pháp miễn dịch củng cố hệ miễn dịch kháng vi rút. Liệu pháp của họ bao gồm thuốc kích hoạt ổ chứa HIV ẩn và một loại vắc xin tăng sức mạnh cho hệ miễn dịch gấp hàng ngàn lần so với bình thường. Dù liệu pháp miễn dịch được chứng minh chống HIV hiệu quả song cần nghiên cứu thêm vì sao một số bệnh nhân kháng được vi rút, trong khi số khác thì không.

Một trong những liệu pháp miễn dịch hiện đại nhất là loại vắc xin VAC-3S do Hãng InnaVirVax của Pháp điều chế, theo trang labiotech.eu. Vắc xin này kích thích sản sinh kháng thể chống vi rút, đẩy mạnh quá trình hồi phục hệ miễn dịch, để từ đó hệ miễn dịch cũng như các hệ thống chức năng khác có thể phát hiện và loại bỏ vi rút này.

Ước tính có khoảng 1% số người trên thế giới miễn dịch tự nhiên với HIV. Đó là nhờ đột biến gien mã hóa CCR5, một loại protein trên bề mặt tế bào miễn dịch mà vi rút HIV sử dụng để xâm nhập và lây nhiễm chúng. Những người mắc đột biến này bị thiếu một phần protein CCR5, khiến HIV không thể liên kết với nó.

Về mặt lý thuyết, sử dụng liệu pháp gien có thể chỉnh sửa ADN của chúng ta và sử dụng đột biến này để ngăn chặn HIV. Công ty Sangamo Therapeutics tại Mỹ là một trong những nhà phát triển tiên tiến nhất của phương pháp trên. Công ty này trích xuất các tế bào miễn dịch của bệnh nhân và chỉnh sửa ADN nhằm tạo đề kháng vi rút HIV.

Trong tương lai, liệu pháp gien chữa HIV có thể được thực hiện với CRISPR, một công cụ chỉnh sửa gien dễ dàng hơn và nhanh hơn nhiều so với các công cụ chỉnh sửa gien trước đây. Không xa trong tương lai, HIV có thể trở thành một trong những bệnh đầu tiên được chữa khỏi bằng CRISPR.